血友病A基因治疗的动物实验成果喜人
生物技术公司近日向媒介宣布了该公司的腺病毒转基因载体MAX-AD FVIII在动物试验中的结果。GenStar是一家致力于开法治疗血友病A、前列腺癌和AIDS的基因治疗产品的公司。
“试验结果表明，单次注射MAX-AD FVIII将凝血因子VIII转导入灵长类动物体内能够产生明显的治疗效果，而且没有任何毒副作用。” GenStar公司的CEO Robert E. Sobol博士介绍说，“我们很快即将进行该制剂的临床试验。”
GenStar公司的MAX-AD FVIII腺病毒载体由一种普通的感冒病毒改造而成。同其它同类产品相比，该病毒载体中所有同递呈病毒有关的基因已被编码凝血VIII的基因所完全替代。该载体可将人凝血VIII因子基因导入人体，使之在肝脏中大量产生，从而起到治疗效果。
GenStar公司进行的该项试验是为了评价MAX-AD FVIII载体的有效性和安全性。结果发现，在有效剂量水平，MAX-AD FVIII载体没有对试验动物产生任何毒副作用。
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